Hình ảnh giúp hiểu rõ bài viết
Tập đoàn dược phẩm - công nghệ sinh học HLB của Hàn Quốc ngày 24 cho biết Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp phép lưu hành cho thuốc điều trị ung thư đường mật Reficto, do công ty con Elevar Therapeutics phát triển.
Thuốc nhắm trúng đích cho bệnh nhân có biến đổi FGFR2
Reficto là thuốc điều trị ung thư nhắm trúng đích dạng uống, được thiết kế để liên kết chọn lọc với thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 2 (FGFR2). FDA phê duyệt thuốc này làm phương pháp điều trị bước hai cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư đường mật không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc đã di căn, có hiện tượng dung hợp gene FGFR2 hoặc các dạng tái sắp xếp gene khác và từng được điều trị trước đó.
Cơ sở cho quyết định cấp phép là thử nghiệm lâm sàng toàn cầu giai đoạn 1 và 2 mang tên ReFocus, với sự tham gia của 116 bệnh nhân ung thư đường mật chưa từng dùng thuốc ức chế FGFR. Sau hóa trị hoặc hóa trị kết hợp miễn dịch, các bệnh nhân được uống Reficto liều 70 mg mỗi ngày một lần.
Theo số liệu FDA công bố, tỷ lệ đáp ứng khách quan đạt 46%, thời gian đáp ứng trung vị là 11,8 tháng. Elevar cho biết thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị đạt 11,3 tháng, còn tỷ lệ sống không tiến triển bệnh sau 12 tháng là 49,2%.
FDA đồng thời lưu ý các nguy cơ chính gồm độc tính ở mắt, tăng phosphat máu đi kèm vôi hóa mô mềm và độc tính đối với phôi thai.
Dự kiến ra mắt tại Mỹ trong quý IV
Elevar đặt mục tiêu đưa Reficto ra thị trường Mỹ trong quý IV năm nay. Giữa tháng này, công ty cũng đã nộp hồ sơ xin cấp phép thuốc điều trị ung thư đường mật lên Cơ quan Dược phẩm châu Âu. Các thử nghiệm trên bệnh nhân mắc những loại u đặc khác có dung hợp hoặc tái sắp xếp FGFR2 cũng đang được tiến hành.
HLB cho biết đây là trường hợp đầu tiên một doanh nghiệp dược phẩm - công nghệ sinh học Hàn Quốc trực tiếp nộp hồ sơ và được FDA chấp thuận một thuốc ung thư mới. Chủ tịch HLB Group Jin Yang-gon nói Reficto có thể được kinh doanh trên toàn cầu với quyền bảo hộ sáng chế trong 14 năm, đến năm 2040. Theo ông, mục tiêu của doanh nghiệp là tự hoàn tất quá trình phát triển thuốc thay vì chuyển giao công nghệ.
HLB tiếp tục xúc tiến các thuốc mới
HLB đang chuẩn bị nộp lại hồ sơ xin FDA cấp phép cho rivoceranib, thuốc điều trị ung thư gan. Ông Jin cho biết các vấn đề về tiêu chuẩn sản xuất và quản lý chất lượng dược phẩm tại đối tác Trung Quốc mà FDA từng nêu đã được khắc phục. Công ty cũng đang tổng hợp thông tin an toàn mới nhất và dữ liệu bổ sung từ các thử nghiệm lâm sàng ở nước ngoài.
Trong năm nay, HLB dự kiến công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng toàn cầu giai đoạn 3 đối với một ứng viên thuốc điều trị viêm giác mạc của HLB Therapeutics, cùng kết quả thử nghiệm liệu pháp CAR-T trên bệnh nhân ung thư máu do Verismo, công ty con tại Mỹ của HLB Innovation, thực hiện.
Nhận xét
Đăng nhận xét